«Biogen tient peut-être entre ses mains le médicament le plus lucratif de l'histoire», prévient le site STAT News. L'autorité de santé américaine (FDA) a approuvé lundi 7 juin le premier médicament contre la maladie d'Alzheimer commercialisé aux États-Unis en dix-sept ans, en dépit du scepticisme de nombre de scientifiques.
Au prix de 56.000 dollars (46.000 euros) par an, l'Aduhelm ne sera pas le médicament le plus cher du monde (le Strensiq est lui commercialisé au prix effarant de 6 millions de dollars par an, et 2,125 million pour le Zolgensma) mais il concerne un nombre de patients bien plus large: plus de 1,5 million sont éligibles au traitement.
En imaginant qu'un quart d'entre eux se voient prescrire de l'Aduhelm, cela générerait des revenus de 20 milliards de dollars par an, calcule Reuters. Presque de quoi dépasser l'Humira, un médicament contre la polyarthrite rhumatoïde dont les ventes se sont élevées à 20,39 milliards de dollars en 2020. Surtout, il afficherait des marges colossales: son seuil de rentabilité est estimé à 8.300 dollars par an.
À la suite de cette annonce, le cours de bourse de Biogen s'est envolé de 38% avant d'être suspendu, entraînant dans son sillage bon nombre de sociétés de biotechnologies travaillant sur des médicaments similaires. Le cours de bourse d'Eli Lilly a ainsi pris 13%, et des biotechs comme Cassava Sciences ou Annovis Bio ont vu le leur monter respectivement de 19% et 31%.
L'engouement des marchés est d'autant plus grand que la décision de la FDA est assez inattendue. En 2019, un essai de phase 3 de grande ampleur avait débouché sur un flop monumental, poussant Biogen à annoncer l'arrêt de ses essais.
Mais quelques mois plus tard, le laboratoire est revenu à la charge, mettant en avant qu'une «nouvelle analyse» l'avait fait changer d'avis et que des «discussions avec la FDA» l'avaient amené à planifier à nouveau une demande d'autorisation.
Curieusement, un deuxième test a alors montré un ralentissement de la progression de la maladie de 22% à dix-huit mois. Les doutes ont cependant continué à perdurer.
Dans le doute...
En novembre dernier, le propre comité consultatif de la FDA a stipulé que «Biogen n'avait pas rassemblé suffisamment de preuves de l'efficacité du médicament». Or, il est extrêmement rare que la FDA ignore l'avis de son comité consultatif, remarque le site Barron's.
Plus étonnant encore: les documents d'information sur l'aducanumab, la molécule de l'Aduhelm, ont été préparés en collaboration avec Biogen. Les analyses de la FDA sont pourtant censées être indépendantes, s'étonne le site.
Plusieurs scientifiques ont lancé ces derniers temps des avertissements relatifs à l'efficacité de l'aducanumab. Cette molécule est censée réduire les plaques amyloïdes, qui joueraient un rôle dans le développement de la maladie d'Alzheimer. Mais personne ne sait exactement lequel et de nombreux essais cliniques réalisés par d'autres laboratoires basés sur cette approche se sont soldés par des échecs cuisants.
Biogen est cependant loin d'avoir touché le jackpot. D'une part, l'Aduhelm n'a été autorisé qu'en procédure d'urgence, ce qui signifie que le laboratoire va devoir mener des études cliniques complémentaires qui, si elles s'avéraient non concluantes, pourraient conduire au retrait du produit.
Deuxièmement, le prix va devoir être négocié avec les assureurs, qui ne sont pas du tout prêts à dépenser une somme d'une telle ampleur. L'ICER, un organisme indépendant qui évalue le coût des médicaments, estime que le prix «correct» de l'aducanumab devrait se situer entre 2.560 dollars et 8.290 dollars par an, bien loin des 56.000 dollars exigés par Biogen.
Sans compter que certains neurologues ont déjà prévenu: ils ne prescriront pas ce médicament qu'ils jugent inefficace.
