Les essais cliniques ont-ils fait leur temps? Dans le cadre de demandes d'autorisations auprès de la Food and Drug Administration (FDA), trois laboratoires américains –Pfizer, Johnson & Johnson et Amgen– ont présenté à celle-ci des analyses basées sur le data mining de dossiers médicaux. De nouveaux usages de traitements existants pour le cancer du sein, de la vessie et du sang (leucémie) ont ainsi été approuvés, notamment sur la base de ces traitements et analyses massives de données médicales.
Il s'agit d'examiner les dossiers médicaux de malades qui ont pris un médicament afin de déterminer s'il a provoqué des effets indésirables (sur la pression artérielle, par exemple), et si son utilisation a été bénéfique (évolution de la tumeur). Ces analyses peuvent être utilisées en lieu et place d'une partie des essais cliniques.
Remplacer ou compléter?
Pour les laboratoires, les avantages sont multiples. Les essais cliniques sont complexes, coûteux et longs de plusieurs années alors qu'une analyse «data minée» peut être effectuée en quelques mois. Pour les labos, c'est à la fois une source d'économies et la promesse d'ouvrir plus vite de nouveaux marchés.
Toutefois, certains médecins appellent à la prudence: les dossiers médicaux peuvent contenir des erreurs et le data mining ne peut se substituer à un essai clinique ad hoc. Les défenseurs de la méthode répondent qu'il ne pourra remplacer les essais cliniques que pour un nouvel usage d'un médicament existant, et non pour un nouveau médicament.
Côté pile, Johnson & Johnson a utilisé les services de Flatiron et de la Foundation Medicine pour démontrer que certains traits génétiques étaient associés à l'inefficacité d'un ancien traitement du cancer de la vessie. Un nouveau traitement, le Balversa, a ensuite été testé sur des malades possédant ces traits génétiques dans le cadre d'un essai clinique, puis approuvé par la FDA.
Côté face, Pfizer a eu recours à la société Iqvia pour voir si son traitement destiné au cancer du sein pour les femmes, Ibrance, pouvait être utilisé sur des hommes atteints du même cancer. Ce faisant, le laboratoire a gagné quatre ans et économisé des dizaines de millions de dollars. Mais, selon un document interne de la FDA, l'échantillon était trop petit et pas assez équilibré, notamment au niveau de l'âge, pour en tirer des conclusions fiables.
L'agence a néanmoins approuvé l'utilisation d'Ibrance pour traiter le cancer du sein chez les hommes. Le data mining médical n'échappe pas à la tension entre logique de soin et logique financière.
